学术报告：基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和疾病治疗中的应用

报告题目：基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和疾病治疗中的应用

           Genome editing for disease modeling and disease treatment

报  告 人: 丁秋蓉 研究员

中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所    

报告时间: 2016年12月08日 10:00

报告地点: 闵行校区生物药学楼2-116会议室

联  系 人: 谢云  xieyun8891@sjtu.edu.cn

丁秋蓉简介:

2004年本科毕业于南京大学，2010年博士毕业于中国科学院上海生命科学研究院，2010-2014年在美国哈佛大学干细胞和再生生物学系作博士后，2014年至今为中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所研究员。2015年入选中科院百人计划，2016年入选中组部青年千人计划。课题组致力于利用人诱导性多能干细胞和人胚胎干细胞平台，结合基因组编辑技术，深入解析脂代谢异常及相关疾病（肥胖、2型糖尿病及肿瘤引发的恶病质）发病机制，并进行大规模药物筛选；发展新一代AAV-SaCRISPR体内基因组编辑体系，探索新的基因治疗方案。国际上领先将TALEN和CRISPR基因编辑平台引入人多能干细胞，并建立或参与建立了人多能干细胞体外分化为肝脏细胞，脂肪细胞，内皮血管细胞，心肌细胞等分化体系，建立了多种脂代谢异常的干细胞疾病模型；提出通过体内基因组编辑特异靶向敲除PCSK9基因来治疗高胆固醇血症的新基因治疗方案。研究成果分别被评为Cell Stem Cell 2013年度最佳论文，Circulation Research 2014年度最佳论文，以及美国心血管学会（AHA)评选的2014年度心血管领域十大进展。

代表性成果:

［1］Ding et al. (2014) Permanent alteration of PCSK9 with in vivo CRISPR-Cas9 genome editing. Circ Res 115:488-492.

［2］Ding et al. (2014) Enhanced efficiency of human pluripotent stem cell genome editing through replacing TALENs with CRISPRs. Cell Stem Cell 12(4);393-4.

［3］Ding et al. (2013) A TALEN genome-editing system for generating human stem cell-based disease models. Cell Stem Cell 12(2);238-51.